モダリス

株式会社モダリスは、独自のプラットフォーム技術である「切らないCRISPR技術（CRISPR-GNDM®技術）」を用いた遺伝子治療薬の開発を行う創薬バイオベンチャーです。

• 事業内容: ゲノム編集技術を応用し、遺伝子の切断を伴わずに標的遺伝子の発現をオン・オフする「遺伝子スイッチ」による治療薬開発。
• 主要製品: リードプログラム「MDL-101」（先天性筋ジストロフィー1a型対象）。その他、DMD（MDL-201）やFSHD（MDL-103）など筋疾患領域に強み。
• ビジネスモデル: 製薬企業との提携により一時金等を得る「協業モデル」と、自社で開発を進める「自社モデル」のハイブリッド型。
• 競合環境: 従来のCRISPR/Cas9（切る技術）を持つ他社に対し、安全性（二重鎖切断のリスク回避）と酵素の小型化によるデリバリー効率で差別化。